치료제 없던 진행성핵상마비, 이제 길이 보인다

요즘 신약 소식이 쏟아지지만, 정말 기술이전은 흔하지 않아요. 근데 오늘 뉴스에서 젬백스가 삼성제약에 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 아시아 4개국 임상 개발 및 상업화 권리를 넘긴다는 기사를 봤는데, 이 계약이 20년 이상 치료약이 없던 질환에 빛이 들어올 가능성을 의미하는데요.

2200억 원이 움직인 이유, 그게 뭘까

2200억 원의 계약금... 숫자만 봐도 "어? 이게 뭔 경우지?" 싶죠. 그런데 자세히 들여다보면 정말 흥미로워요.

선급금이 115억 원, 그리고 단계별 마일스톤이 2,085억 원이라는 구조거든요. 이게 무엇을 의미하냐면, 젬백스는 즉시 현금을 확보하고, 나머지는 임상 진행 단계마다 받는 거라는 뜻입니다. 삼성제약 입장에서는 리스크를 조금씩 나눠가지는 전략이고, 젬백스 입장에서는 글로벌 3상 임상시험에 필요한 자금을 한껏 확보하는 거죠.

근데 이게 정말 놀라운 부분은 아시아 4개국(한국, 일본, 인도, 인도네시아)이라는 광활한 시장을 삼성제약이 담당한다는 거예요. 아, 그런데 글로벌 권리는 여전히 젬백스가 쥐고 있어요. 이건 전략적으로 정말 잘 짜인 것 같습니다. 국내에서는 2025년 3월에 알츠하이머 치료제 GV1001으로 이미 기술이전을 했거든요(그때는 1,200억 원). 이제 PSP로 확대하는 거니까, 두 회사의 신뢰 관계가 정말 탄탄하다는 증거죠.

72주 임상에서 입증된 것들

자, 이게 정말 중요한 부분인데요. 통계적으로 유의미한 데이터(p-value < 0.0001)가 나왔다는 게 뭘 의미하는지 알겠어요? PSP-RS 유형 환자들을 대상으로 72주간 임상시험을 했을 때, GV1001을 받은 그룹과 위약을 받은 그룹 사이에 명확한 효과 차이가 난다는 뜻이에요.

구체적으로는, GV1001을 맞은 환자들의 질병 진행 속도가 116% 개선됐어요. 더 생생하게 말하면, PSP 등급 척도에서 약물 투약군은 0.82점 감소한 반면, 위약군은 무려 5.19점이 증가했다는 거거든요. 이건 "약물이 없으면 빠르게 악화되는데, 약물을 먹으면 악화 속도가 크게 줄어든다"는 뜻이고, 이게 얼마나 대단한지 아실까요?

실제로 이 분야의 의료진들이 뭐라고 했냐면, "PSP는 파킨슨병의 3배 속도로 진행되는 무서운 질환"이라고 해요. 평균 생존기간이 5년에서 10년 정도거든요. 그런데 처음으로 임상에서 효과를 입증한 치료약이 나온 거라니, 환자들과 가족분들 입장에서는 정말 희소식 아닐까 싶네요.

투자자들이 왜 이렇게 관심 가질까

요즘 신약 소식이 많지만, 정말로 "이건 성공할 가능성이 높다"고 판단되는 경우는 드물어요. 근데 이번 경우는 여러 신호가 초록불을 비추고 있어요.

FDA 패스트트랙 지정 미국 식약청이 "이 약, 빨리 승인해도 되겠다"고 인정하는 거죠.
FDA/EMA 희귀의약품 지정 개발 비용 감면, 승인 절차 간소화를 의미해요. 이건 단순한 타이틀이 아니라 실질적인 혜택입니다.
여러 적응증 개발 동시 진행 GV1001은 단순히 PSP만 노리는 게 아니라, 알츠하이머병, 췌장암, 루게릭병 같은 질환들도 동시에 연구하고 있어요. "한 약물, 여러 시장" 전략입니다.

그리고 개인적으로 느끼는 건데요, 2025년 3월 알츠하이머 기술이전에서 9개월 만에 PSP 기술이전까지 이루어졌다는 건, 두 회사의 신뢰가 정말 깊다는 증거라고 봐요. 보통 큰 기술이전은 몇 년이 걸리거든요.

그래서 앞으로 어떻게 될까

글로벌 3상 임상시험이 이제 본격화될 예정이에요. 아마 내년(2026년) 상반기쯤 시작될 가능성이 높아 보이고, FDA 승인은 2027년 이후가 될 것 같아요. 시장에 치료제가 나오려면 아마 2028년 이후가 될 듯싶네요.

근데 여기서 중요한 건 "기다리는 동안 무슨 일이 일어날 수 있을까"라는 거예요. 종종 임상 중간 결과가 좋으면 주가가 확 뛴다고 했잖아요. 삼성제약은 신약 포트폴리오 강화 요인이 늘어나고, 젬백스는 글로벌 신약사로의 발돋움이 더욱 현실화되는 거고요.

정말 솔직한 심정으로는, 20년 이상 치료약이 없던 질환에 이제 막 빛이 들어온 것 같다는 거예요. 환자분들과 가족분들 입장에서는 이게 정말 대단한 소식일 것 같아서요.

한 걸음 물러나서 봤을 때

결국 이 계약이 의미하는 바는 뭘까요? 신약 개발의 글로벌화, 그리고 한국 제약사들이 세계 무대에 진출하는 과정이라고 봐요. 예전엔 한국 제약사들이 "만드는 회사"였다면, 이제는 점점 "개발하고 투자하는 회사"로 변하고 있거든요.

내 생각엔 앞으로 비슷한 기술이전이 훨씬 많아질 것 같아요. 글로벌 신약 시장이 점점 개방되고 있으니까요. 그래서 지금이 바로 한국 제약사들의 전환기가 아닌가 싶습니다.

혹시 여러분도 이 뉴스를 봤을 때 어떤 생각이 드셨나요? 댓글로 의견 나눠봐요. 특히 투자자분이나 제약업계 종사자분들의 생각이 궁금합니다.

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